为生命接力，助罕见病少年喜迎新春

2022-01-26 17:43:48 来源: 互联网

13岁的铭仔，自幼失去了父亲，长期与母亲相依为命，在仅8个月大时，他被确诊患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。这是一种罕见病，其主要表现是肌肉萎缩，最终还会影响到吞咽和呼吸，威胁生命。

创新药物的上市给铭仔带来了新的希望，但用药费用又让这个家庭犯了难。得知情况后，广东公益恤孤助学促进会为铭仔筹集了专项善款，经过广州街坊的热心捐助，铭仔已顺利吃上特效药利司扑兰口服溶液用散，这是我国首个治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。